Péptido que se concentra en la membrana interna de la mitocondria. Aprobado en EE. UU. para mejorar la fuerza muscular en el síndrome de Barth, una enfermedad genética muy rara.
Estado regulatorio
Aprobado (FDA / EMA)
Familia
Tetrapéptido dirigido a la mitocondria (se une a la cardiolipina)
Evidencia científica
Baja-moderada
Nº de hallazgos
2
Dónde actúa
Huesos y músculos · Corazón y sangre
También conocido como
elamipretide, SS-31, MTP-131, Bendavia, Forzinity
Estado regulatorio
FDA (EE. UU.): Aprobado por vía acelerada (septiembre 2025, Forzinity) para mejorar la fuerza muscular en pacientes con síndrome de Barth de al menos 30 kg; la aprobación definitiva depende de un ensayo confirmatorio.
EMA (UE): No aprobado.
Dosis
40 mg por vía subcutánea una vez al día en pacientes de ≥30 kg; 20 mg/día si el filtrado glomerular es <30 ml/min sin diálisis (ficha técnica FDA 2025).
Seguridad
Reacciones en el lugar de inyección muy frecuentes (enrojecimiento, dolor, induración, picor). Aumento de eosinófilos con uso prolongado y casos de hipersensibilidad grave. No usar en neonatos (contiene alcohol bencílico). Sin datos en embarazo. Uso solo bajo prescripción especializada.
Diferencias entre mujeres y hombres
El síndrome de Barth, su única indicación aprobada, es una enfermedad ligada al cromosoma X que afecta casi exclusivamente a varones; las mujeres portadoras normalmente no la manifiestan. Ver el estudio →
Efecto por objetivo · nivel de evidencia
Capacidad de marcha en síndrome de Barth
mejoraBaja-moderadaensayo clínico (A)en personas
+96 m en 6MWT
Extensión abierta del ensayo TAZPOWER (10 pacientes, 8 llegaron a la semana 168) con 40 mg/día: la distancia en la prueba de 6 minutos marcha mejoró de forma acumulada 96 metros. En la fase aleatorizada previa (12 pacientes) no se cumplieron los objetivos principales.
Ensayo de fase 3 MMPOWER-3 de 24 semanas: elamiprétida no mejoró la prueba de 6 minutos marcha ni la fatiga frente a placebo en adultos con miopatía mitocondrial primaria.
Se une a la cardiolipina, un lípido clave de la membrana interna mitocondrial. Así estabiliza la cadena respiratoria y mejora la producción de energía, reduciendo la formación de radicales libres. En el síndrome de Barth la cardiolipina es anómala por un defecto del gen TAFAZZIN.
Qué dice la evidencia
En personas
Capacidad de marcha en síndrome de Barth. Extensión abierta del ensayo TAZPOWER (10 pacientes, 8 llegaron a la semana 168) con 40 mg/día: la distancia en la prueba de 6 minutos marcha mejoró de forma acumulada 96 metros. En la fase aleatorizada previa (12 pacientes) no se cumplieron los objetivos principales. PubMed 38602181
Miopatía mitocondrial primaria. Ensayo de fase 3 MMPOWER-3 de 24 semanas: elamiprétida no mejoró la prueba de 6 minutos marcha ni la fatiga frente a placebo en adultos con miopatía mitocondrial primaria. PubMed 37268435