Isoforma de la folistatina, una proteína natural que bloquea la miostatina, el freno del crecimiento muscular. Se ha probado como terapia génica en distrofias musculares; el «péptido» que se vende no tiene estudios en humanos.
Estado regulatorio
En ensayos clínicos
Familia
Proteína inhibidora de la miostatina y la activina (isoforma de folistatina)
Evidencia científica
Baja
Nº de hallazgos
1
Dónde actúa
Huesos y músculos
También conocido como
follistatin-344, FS344, FST-344, folistatina
Estado regulatorio
FDA (EE. UU.): No aprobado
EMA (UE): No aprobado
Dosis
No hay una dosis establecida en humanos.
Seguridad
La terapia génica no mostró efectos adversos en 6 pacientes. El producto inyectable comercial no tiene datos de seguridad ni garantías de pureza; al afectar a la activina puede interferir con hormonas reproductivas. Su uso solo tiene sentido en investigación o bajo supervisión médica; no se recomienda comprarlo.
Diferencias entre mujeres y hombres
El único ensayo en humanos se hizo en hombres con distrofia de Becker (enfermedad ligada al cromosoma X). La folistatina participa de forma natural en la regulación de la FSH. Ver el estudio →
Efecto por objetivo · nivel de evidencia
Marcha en distrofia muscular de Becker (terapia génica)
mejoraBajaensayo clínico (A)en personas
+29 a +125 m
6 pacientes recibieron el gen FS344 en los cuádriceps: 4 mejoraron la prueba de 6 minutos marcha (+29 a +125 m) y las biopsias mostraron menos fibrosis.
Se une a la miostatina y a la activina e impide que actúen. Sin ese freno, el músculo puede crecer y regenerarse mejor. La folistatina también regula de forma natural la FSH, una hormona reproductiva.
Qué dice la evidencia
En personas
Marcha en distrofia muscular de Becker (terapia génica). 6 pacientes recibieron el gen FS344 en los cuádriceps: 4 mejoraron la prueba de 6 minutos marcha (+29 a +125 m) y las biopsias mostraron menos fibrosis. PubMed 25322757