Péptido sintético que saca células madre de la médula ósea a la sangre para poder recogerlas antes de un autotrasplante en pacientes con mieloma múltiple.
Estado regulatorio
Aprobado (FDA / EMA)
Familia
Antagonista del receptor CXCR4 (movilizador de células madre)
Evidencia científica
Alta
Nº de hallazgos
1
Dónde actúa
Inmunidad y defensa · Corazón y sangre
También conocido como
motixafortide, Aphexda, BL-8040, BKT140
Estado regulatorio
FDA (EE. UU.): Aprobado (2023, Aphexda), junto con filgrastim, para movilizar células madre hematopoyéticas para autotrasplante en mieloma múltiple
EMA (UE): Sin solicitud / no aprobado
Dosis
1,25 mg/kg por vía subcutánea, una dosis tras 4 días de filgrastim y 10–12 h antes de la primera aféresis; puede repetirse antes de una tercera aféresis (FDA 2023, ensayo GENESIS).
Seguridad
Reacciones en el punto de inyección muy frecuentes (dolor, enrojecimiento, picor), reacciones de tipo alérgico o anafiláctico (se recomienda premedicación) y posible movilización de células tumorales. Puede dañar al feto: se recomienda anticoncepción. Uso exclusivamente hospitalario y bajo supervisión médica.
Diferencias entre mujeres y hombres
En el ensayo GENESIS (35% mujeres), la FDA indica que funcionó de forma similar en hombres y mujeres y que los efectos adversos también fueron parecidos.
Efecto por objetivo · nivel de evidencia
Recogida de células madre en mieloma múltiple
mejoraAltaECA (AA)en personas
92% vs 26%
En 122 pacientes, el 92,5% con motixafortida + G-CSF alcanzó el objetivo de células CD34+ en un máximo de dos aféresis, frente al 26,2% con placebo + G-CSF. En una sola aféresis, 88,8% frente a 9,5%.
Bloquea el receptor CXCR4, que funciona como un ancla que retiene las células madre en la médula ósea. Al soltar ese anclaje, las células pasan a la sangre en gran cantidad y se recogen por aféresis. Se combina con G-CSF (filgrastim).
Qué dice la evidencia
En personas
Recogida de células madre en mieloma múltiple. En 122 pacientes, el 92,5% con motixafortida + G-CSF alcanzó el objetivo de células CD34+ en un máximo de dos aféresis, frente al 26,2% con placebo + G-CSF. En una sola aféresis, 88,8% frente a 9,5%. PubMed 37069359