Molécula oral derivada de un fragmento natural del factor de crecimiento IGF-1. Se investiga en trastornos raros del neurodesarrollo como el síndrome de Phelan-McDermid.
Estado regulatorio
En ensayos clínicos
Familia
Análogo sintético de la ciclo-glicina-prolina (dicetopiperazina derivada de IGF-1)
Evidencia científica
Baja
Nº de hallazgos
1
Dónde actúa
Cerebro y sueño
También conocido como
NNZ-2591, NNZ 2591
Estado regulatorio
FDA (EE. UU.): No aprobado (en ensayo de fase 3 en síndrome de Phelan-McDermid desde 2026; designación Fast Track).
EMA (UE): No aprobado.
Dosis
No hay una dosis establecida en humanos. En el ensayo de fase 2 en niños con síndrome de Phelan-McDermid se usó por vía oral dos veces al día, subiendo de 4 a 12 mg/kg en 6 semanas (Neurol Genet 2025).
Seguridad
En el ensayo de fase 2 los efectos adversos fueron en su mayoría leves o moderados; 3 de 18 niños lo dejaron por efectos adversos considerados no relacionados (COVID-19, una crisis epiléptica). Datos muy limitados. Uso solo en ensayos clínicos o investigación, bajo supervisión médica; no se recomienda comprarlo.
Efecto por objetivo · nivel de evidencia
Síntomas del síndrome de Phelan-McDermid en niños
mejoraBajaensayo clínico (A)en personas
16/18 mejoran
Ensayo de fase 2 abierto, sin grupo control, en 18 niños de 3 a 12 años durante 13 semanas: los médicos valoraron mejoría en 16 de 18 y los cuidadores en 15 de 18, con cambios en conducta, sueño, síntomas digestivos y comunicación. Al no haber placebo, el resultado debe confirmarse.
Se basa en la ciclo-glicina-prolina, un pequeño compuesto que se forma al degradarse el IGF-1 y que regula la cantidad de IGF-1 disponible en el cerebro. La idea es mejorar la comunicación entre neuronas (sinapsis) en trastornos donde está alterada. En animales mostró efectos protectores tras lesiones cerebrales.
Qué dice la evidencia
En personas
Síntomas del síndrome de Phelan-McDermid en niños. Ensayo de fase 2 abierto, sin grupo control, en 18 niños de 3 a 12 años durante 13 semanas: los médicos valoraron mejoría en 16 de 18 y los cuidadores en 15 de 18, con cambios en conducta, sueño, síntomas digestivos y comunicación. Al no haber placebo, el resultado debe confirmarse. PubMed 41450730