Péptido que bloquea la proteína C3 del complemento. Se usa por vía subcutánea en la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y, en EE. UU., en algunas glomerulopatías, y por inyección en el ojo para la atrofia geográfica.
Estado regulatorio
Aprobado (FDA / EMA)
Familia
Inhibidor del complemento C3 (péptido cíclico pegilado)
Evidencia científica
Alta
Nº de hallazgos
2
Dónde actúa
Corazón y sangre · Inmunidad y defensa
También conocido como
pegcetacoplan, Empaveli, Aspaveli, Syfovre, APL-2
Estado regulatorio
FDA (EE. UU.): Aprobado (2021, Empaveli) para HPN en adultos; ampliado en 2025 a glomerulopatía C3 e IC-MPGN primaria (≥12 años). Aprobado (2023, Syfovre) intravítreo para atrofia geográfica por DMAE
EMA (UE): Aprobado (2021, Aspaveli) para HPN. Rechazado (2024, Syfovre) para atrofia geográfica: la EMA consideró que frenar las lesiones no se tradujo en un beneficio clínico relevante para el paciente
Dosis
HPN (Empaveli/Aspaveli): 1.080 mg por vía subcutánea dos veces por semana (fichas FDA/EMA). Atrofia geográfica (Syfovre, solo EE. UU.): 15 mg intravítreos cada 25–60 días (ficha FDA).
Seguridad
Subcutáneo: riesgo de infecciones graves por bacterias encapsuladas (meningococo, neumococo, Haemophilus); exige vacunación previa y lleva advertencia destacada. Reacciones locales y diarrea. Intravítreo: endoftalmitis, inflamación ocular, vasculitis retiniana oclusiva y más DMAE exudativa. Uso exclusivamente hospitalario y bajo supervisión médica.
Interacciones
No combinar con otros inhibidores del complemento salvo en la transición indicada en la ficha.
Efecto por objetivo · nivel de evidencia
HPN: más hemoglobina y menos transfusiones que eculizumab
mejoraAltaECA (AA)en personas
+3,8 g/dl Hb
En PEGASUS (80 adultos con anemia pese a eculizumab), pegcetacoplán subió la hemoglobina 3,84 g/dl más que eculizumab a las 16 semanas; el 85% dejó de necesitar transfusiones frente al 15%.
Atrofia geográfica: crecimiento algo más lento de las lesiones
reduceModeradaECA (AA)en personas
−19 a −22% crecimiento
En OAKS y DERBY (1.258 pacientes), la inyección mensual redujo el crecimiento de la atrofia un 22% y un 19% a los 24 meses frente a simulación, pero aumentó la DMAE exudativa (11–13% vs 2–4%).
Se une a C3, la pieza central del sistema del complemento, y frena toda la cascada. En la HPN evita que los glóbulos rojos se destruyan, tanto dentro como fuera de los vasos. En el ojo reduce el daño inflamatorio que hace crecer la atrofia de la retina.
Qué dice la evidencia
En personas
HPN: más hemoglobina y menos transfusiones que eculizumab. En PEGASUS (80 adultos con anemia pese a eculizumab), pegcetacoplán subió la hemoglobina 3,84 g/dl más que eculizumab a las 16 semanas; el 85% dejó de necesitar transfusiones frente al 15%. PubMed 33730455
Atrofia geográfica: crecimiento algo más lento de las lesiones. En OAKS y DERBY (1.258 pacientes), la inyección mensual redujo el crecimiento de la atrofia un 22% y un 19% a los 24 meses frente a simulación, pero aumentó la DMAE exudativa (11–13% vs 2–4%). PubMed 37865470