Péptido que imita a la hepcidina, la hormona que regula el hierro. Aprobado por la FDA en 2026 para la policitemia vera, una enfermedad en la que la médula fabrica demasiados glóbulos rojos.
Estado regulatorio
Aprobado (FDA / EMA)
Familia
Mimético de la hepcidina
Evidencia científica
Alta
Nº de hallazgos
1
Dónde actúa
Corazón y sangre
También conocido como
rusfertide, PTG-300, TAK-121, Mimrylo
Estado regulatorio
FDA (EE. UU.): Aprobado (agosto de 2026, Mimrylo) para adultos con policitemia vera
EMA (UE): No aprobado (sin autorización en la UE a octubre de 2026)
Dosis
Inyección subcutánea una vez a la semana, autoadministrada y añadida al tratamiento habitual (aprobación FDA 2026, Mimrylo). En un estudio abierto se usaron 40 mg dos veces por semana hasta lograr hematocrito <45% y después semanal (PMID 41175501).
Seguridad
Lo más frecuente son reacciones en el punto de inyección (47%), anemia (26%) y cansancio (20%), casi siempre leves. Requiere control médico del hematocrito.
Efecto por objetivo · nivel de evidencia
Menos sangrías y respuesta mantenida (fase 2)
reduceModeradaECA (AA)en personas
8,7 → 0,6 sangrías/año
Ensayo REVIVE con 70 pacientes: las sangrías bajaron de 8,7 a 0,6 al año. En la fase de retirada aleatorizada respondió el 60% con rusfertida frente al 17% con placebo.
Imita a la hepcidina y reduce el hierro disponible para fabricar glóbulos rojos. Así baja el hematocrito (la proporción de sangre ocupada por glóbulos rojos) y se necesitan muchas menos sangrías.
Qué dice la evidencia
En personas
Menos sangrías y respuesta mantenida (fase 2). Ensayo REVIVE con 70 pacientes: las sangrías bajaron de 8,7 a 0,6 al año. En la fase de retirada aleatorizada respondió el 60% con rusfertida frente al 17% con placebo. PubMed 38381675