FDA (EE. UU.): Aprobado (2023, Daybue) para el síndrome de Rett en adultos y niños a partir de 2 años.
EMA (UE): Aprobado (2026, Daybu) para los síntomas neuroconductuales del síndrome de Rett en adultos y niños a partir de 5 años.
Dosis oral dos veces al día según el peso corporal (por ejemplo, de 5.000 mg a 12.000 mg dos veces al día según el tramo de peso), según ficha técnica (FDA 2023). La pauta la fija siempre el especialista.
Puede aumentar la exposición a fármacos que se metabolizan por CYP3A4 (como midazolam). Precaución con laxantes y otros fármacos que causan diarrea.
187 niñas y mujeres con síndrome de Rett, 12 semanas. Trofinetida mejoró más que placebo la escala de conducta RSBQ (−4,9 frente a −1,7) y la impresión clínica global (3,5 frente a 3,8). La mejora es modesta. Hubo diarrea en el 80,6 % frente al 19,1 % con placebo.
Ver el estudio (ECA) →Una revisión de 2024 concluye que mejora la impresión clínica global y algunas áreas de conducta (estado de ánimo, movimientos faciales repetitivos), pero no hay efecto demostrado sobre epilepsia, corazón o huesos. Diarrea, vómitos y pérdida de peso son las principales causas de abandono.
Ver el estudio (revisión) →Es una versión más estable del tripéptido GPE (glicina-prolina-glutamato), que se libera de forma natural cuando se degrada el factor de crecimiento IGF-1. Se cree que modula la inflamación cerebral, la función de las sinapsis y la actividad de receptores NMDA. Su mecanismo exacto en el síndrome de Rett no se conoce del todo.
En personas
Programas predecesores y relacionados de Neuren: el origen es el GPE natural (glypromate), probado en cirugía cardíaca sin éxito. Trofinetida se desarrolló primero con el código NNZ-2566 para lesión cerebral traumática (ensayo de fase 2 en EE. UU., NCT00805818) y también se estudió en fase 2 en síndrome X frágil, antes de centrarse en el síndrome de Rett. Su sucesor, NNZ-2591 (otro análogo cíclico), está en ensayos para síndromes de Phelan-McDermid, Angelman y Pitt-Hopkins; no está aprobado.
Información, no consejo médico. Los péptidos con receta o no aprobados solo deben usarse bajo supervisión médica.