Análogo de un péptido natural que estimula el crecimiento del hueso. Se usa en niños con acondroplasia mientras sus placas de crecimiento siguen abiertas.
Estado regulatorio
Aprobado (FDA / EMA)
Familia
Análogo del péptido natriurético tipo C (CNP)
Evidencia científica
Moderada
Nº de hallazgos
2
Dónde actúa
Huesos y músculos
También conocido como
vosoritide, Voxzogo, BMN 111, análogo de CNP
Estado regulatorio
FDA (EE. UU.): Aprobado (2021, Voxzogo, aprobación acelerada) para aumentar el crecimiento en niños con acondroplasia con epífisis abiertas; ampliado en 2023 a todas las edades pediátricas.
EMA (UE): Aprobado (2021, Voxzogo) para acondroplasia en niños con epífisis abiertas; edad mínima ampliada después a lactantes.
Dosis
Una inyección subcutánea diaria según el peso (unos 15 µg/kg en el ensayo de fase 3); se suspende al cerrarse las epífisis (ficha técnica FDA/EMA Voxzogo).
Seguridad
Reacciones en el lugar de inyección (enrojecimiento, hinchazón), vómitos, bajada pasajera de la tensión con mareo; conviene comer y beber antes de cada dosis. No recomendada con filtrado renal bajo. Solo con supervisión especializada.
Interacciones
Precaución con fármacos que bajan la tensión arterial.
Efecto por objetivo · nivel de evidencia
Más velocidad de crecimiento en acondroplasia
aumentaAltaECA (AA)en personas
+1,57 cm/año
Fase 3 con 121 niños de 5 a 14 años durante 52 semanas: crecieron 1,57 cm/año más que con placebo. No hubo efectos adversos graves relacionados con el fármaco.
Fase 2 con 75 niños de 3 a 59 meses durante 52 semanas: tendencia a mejorar la talla (diferencia de puntuación Z de 0,25), sin significación estadística. Bien tolerada.
En la acondroplasia, un receptor (FGFR3) está demasiado activo y frena el crecimiento del cartílago. La vosoritida activa otro receptor (NPR-B) que contrarresta ese freno. Así las placas de crecimiento producen más hueso y el niño crece más rápido.
Qué dice la evidencia
En personas
Más velocidad de crecimiento en acondroplasia. Fase 3 con 121 niños de 5 a 14 años durante 52 semanas: crecieron 1,57 cm/año más que con placebo. No hubo efectos adversos graves relacionados con el fármaco. PubMed 32891212
Lactantes y niños pequeños. Fase 2 con 75 niños de 3 a 59 meses durante 52 semanas: tendencia a mejorar la talla (diferencia de puntuación Z de 0,25), sin significación estadística. Bien tolerada. PubMed 37984383