Péptido de autoinyección diaria que bloquea el complemento. Se usa en la miastenia gravis generalizada del adulto con anticuerpos contra el receptor de acetilcolina.
Estado regulatorio
Aprobado (FDA / EMA)
Familia
Inhibidor peptídico del complemento C5
Evidencia científica
Alta
Nº de hallazgos
1
Dónde actúa
Inmunidad y defensa · Huesos y músculos
También conocido como
zilucoplan, Zilbrysq, RA101495
Estado regulatorio
FDA (EE. UU.): Aprobado (2023, Zilbrysq) para miastenia gravis generalizada en adultos con anticuerpos anti-receptor de acetilcolina.
EMA (UE): Aprobado (2023, Zilbrysq) como complemento del tratamiento estándar en miastenia gravis generalizada en adultos con anticuerpos anti-receptor de acetilcolina.
Dosis
Una inyección subcutánea diaria según peso, equivalente a unos 0,3 mg/kg (ensayo RAISE; ficha técnica FDA/EMA Zilbrysq).
Seguridad
Riesgo de infecciones meningocócicas graves por bloquear el complemento: es obligatorio vacunarse antes (aviso destacado de la FDA y programa de control). Reacciones en el lugar de inyección (hematomas), infecciones respiratorias, diarrea. Solo bajo neurología especializada.
Interacciones
No combinar con otros inhibidores del complemento. Las inmunoglobulinas intravenosas y el recambio plasmático pueden interferir con su efecto.
Efecto por objetivo · nivel de evidencia
Mejora de síntomas en miastenia gravis
mejoraAltaECA (AA)en personas
−2,1 puntos MG-ADL vs placebo
Ensayo RAISE con 174 pacientes durante 12 semanas: la escala de actividades diarias MG-ADL mejoró 2,09 puntos más que con placebo. Los efectos adversos graves e infecciones graves fueron similares entre grupos.
En la miastenia, los anticuerpos activan el complemento, que daña la unión entre nervio y músculo. El zilucoplán se une a la proteína C5 e impide que forme el complejo que ataca la membrana. Así protege la placa motora y mejora la fuerza.
Qué dice la evidencia
En personas
Mejora de síntomas en miastenia gravis. Ensayo RAISE con 174 pacientes durante 12 semanas: la escala de actividades diarias MG-ADL mejoró 2,09 puntos más que con placebo. Los efectos adversos graves e infecciones graves fueron similares entre grupos. PubMed 37059508